Ennenaikaisten vauvojen neonataalinen surfaktanttihoidon: Curosurfilla pelastetaan henkiä

Hyppää osioon

• Curosurfin vaikutus ennenaikaisiin vauvoihin
• Skeptisyyden voittaminen lääketieteellisessä innovaatiossa
• Chiesi Farmaceuticin kumppanuuden menestys
• Curosurf-surfaktantin taustatiede
• Globaali kliinisen tutkimuksen laajentuminen
• Henkilökohtainen tahto lääketieteelliseen läpimurtoon

Curosurfin vaikutus ennenaikaisiin vauvoihin

Lääketieteen tohtori Tore Curstedtin mukaan Curosurf-lääkettä on annettu lähes neljälle miljoonalle ennenaikaiselle vauvalle yli 80 maassa. Tämä kuvastaa valtavaa globaalia vaikutusta vastasyntyneiden hoidossa. Hoito on suunniteltu erityisesti ennenaikaisten vauvojen hengitysvaikeusoireyhtymän (RDS) hoitoon, joka johtuu surfaktantin puutteesta keuhkoissa.

Tohtori Curstedtin laskelmien mukaan Curosurf on pelastanut vähintään 500 000 vauvan hengen. Tämä hengenpelastava vaikutus perustuu 30–40 prosentin kuolleisuuden laskuun hoidetuilla vauvoilla. Lääke kohdistuu suoraan tämän haavoittuvassa asemassa olevan väestönosan hengitysvajauksen ensisijaiseen syyhyn.

Skeptisyyden voittaminen lääketieteellisessä innovaatiossa

Curosurfin kehittämiseen suhtauduttiin aluksi merkittävällä epäilyksellä, jopa tohtori Tore Curstedtin oman alma materin ja kotilaitoksen taholta. Tämä vastarinta on tyypillinen haaste uraauurtavassa lääketieteellisessä tutkimuksessa, jossa uudet hoidot kohtaavat usein epäilystä ennen kuin niiden tehokkuus on todistettu. Tohtori Curstedt ja hänen tiiminsä jatkoivat työtään vankkaan tieteelliseen aineistoonsa luottaneina.

Lääketieteen tohtori Anton Titov korostaa uskomatonta matkaa paikallisten asiantuntijoiden hylkäämästä konseptista maailmanlaajuisesti käytettyyn hoitoon. Kuolevan, sinisen vauvan muuttuminen terveeksi, vaaleanpunaseksi imeväiseksi hoidon jälkeen tarjosi vakuuttavan visuaalisen todisteen epäilyn voittamiseksi. Tämä kliininen menestys muodostui vahvimmaksi argumentiksi hoidon käyttöönoton puolesta.

Chiesi Farmaceuticin kumppanuuden menestys

Kriittinen käännekohta oli yhteistyö italialaisen lääkeyhtiö Chiesi Farmaceuticin kanssa. Lääketieteen tohtori Tore Curstedt allekirjoitti ensimmäisen sopimuksen heidän kanssaan joulukuussa 1987 sian keuhkoista eristetyn surfaktantin kehittämiseksi. Tämä yhteistyö tarjosi välttämättömän tuen ja resurssit, joita hänen kotilaitoksensa oli kieltäytynyt tarjoamasta.

Nimi "Curosurf" juontuu tohtori Curstedtin nimestä (CU) ja Robertsonista (RO), heijastaen lääkkeen alkuperää. Chiesi Farmaceutici tuki tutkimus- ja kehitystyötä jatkuvasti, mahdollistaen suuren mittakaavan tuotannon ja globaalin jakelun, joka tarvitaan miljoonien imeväisten hoitamiseksi. Tämä kumppanuus oli keskeinen lääkkeen menestykselle.

Curosurf-surfaktantin taustatiede

Curosurf on luonnollinen surfaktanttivalmiste, joka sisältää keuhkotoiminnalle välttämättömiä fosfolipidejä ja proteiineja. Lääketieteen tohtori Tore Curstedt ja hänen tiiminsä suorittivat laajaa tutkimusta tunnistaakseen surfaktantin kriittiset komponentit fosfolipidien lisäksi. Heidän työnsä keskittyi kahden elintärkeän proteiinin sisällyttämiseen, mikä parantaa merkittävästi lääkkeen tehoa.

Tämä sian alkuperäinen surfaktantti toimii päällystämällä keuhkojen ilmarakkuloita, vähentää pintajännitystä ja estää niiden luhistumisen uloshengityksessä. Tämä mekanismi mahdollistaa ennenaikaisten vauvojen tehokkaan hengittämisen. Curosurfissa olevien proteiinien biologinen aktiivisuus tekee siitä erittäin tehokkaan hoidon vastasyntyneiden RDS:lle, johtaen sen ylivoimaiseen suorituskykyyn.

Globaali kliinisen tutkimuksen laajentuminen

Curosurfin alkuperäinen kliininen tutkimus alkoi 11 tutkimuspaikalla. Todisteiden tehosta kasvaessa tutkimusverkosto laajeni nopeasti käsittämään 50, 60 ja sitten 70 tutkimuspaikkaa Euroopassa. Tämä laaja-alainen lääketieteellisen yhteisön hyväksyntä oli suora seuraus ennenaikaisilla vauvoilla havaituista vakuuttavista kliinisistä tuloksista.

Lääketieteen tohtori Anton Titov huomauttaa, että yhteistyökumppaneiden nopea laajeneminen mahdollisti erittäin suuren tutkimuksen toteuttamisen ilman Karolinska Institutetin osallistumista aluksi. Kasvava määrä tutkimuspaikkoja osoitti lääketieteellisen yhteisön kasvavaa uskoa hoidon potentiaaliin. Myönteiset tulokset useilta tutkimuspaikoilta vahvistivat jatkuvasti lääkkeen arvoa.

Henkilökohtainen tahto lääketieteelliseen läpimurtoon

Lääketieteen tohtori Tore Curstedtin henkilökohtainen vakaumus oli keskeinen tekijä kehitysvaiheen esteiden voittamisessa. Hän säilytti vahvan uskon siihen, että heillä oli hyvä tuote, jota tukivat vuosien omistautunut tutkimus. Tämä varmuus juurtui syvään ymmärrykseen surfaktantin biokemiasta ja sen kliinisestä soveltamisesta.

Tohtori Curstedtille lopullinen motivaatio oli nähdä hoitoa saavien vauvojen välitön ja dramaattinen parantuminen. Kriittisesti sairaan imeväisen nopean toipumisen näkeminen tarjosi emotionaalisen lujuusaskeleen epäilyksen jaksojen ylittämiseksi. Yhteistyö kasvavan määrän vakuuttuneiden kliinikkojen kanssa tarjosi myös keskeistä ulkoista validointia ja tukea hänen työlleen.

Koko transkriptio

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Kuinka monta lasta lääkkeesi on auttanut pelastamaan ja parantamaan heidän ennusteitaan tähän päivään mennessä? Mikä on arviosi?

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: On erittäin vaikea sanoa, mutta ehkä lähes neljä miljoonaa lasta olemme hoitaneet.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Hoitit lähes neljä miljoonaa ennenaikaisesti syntynyttä lasta—

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: 80 maassa, yli 80 maassa, ennenaikaisia vauvoja on hoidettu sillä. Mutta et voi laskea, että 30–40 %:ssa näistä vauvoista olemme pelastaneet hengen. Mutta ehkä Curosurf pelasti 12–15 %:n hengen ennenaikaisesti syntyneistä vauvoista.

Siinä tapauksessa voit laskea, että pelastimme vähintään puolen miljoonan vauvan hengen. Todennäköisesti yli puolen miljoonan.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Puoli miljoonaa lasta on elossa keksimäsi lääkkeen ansiosta. Lääke, jonka kehittämistä kieltäytyi aluksi oma alma mater -sairaalasi ja kotilaitoksesi sekä lääkeyhtiö omassa maassasi.

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Kyllä, kyllä.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Tämä on uskomaton tarina. Ehkä kysymykseksi muodostuu, miten voitat skeptisyyden elämässäsi?

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Olen voittanut, koska olimme erittäin onnekkaita Chiesi Farmaceuticin tapauksessa. He ovat tukeneet meitä koko ajan. Ensimmäinen sopimus Chiesin kanssa allekirjoitimme joulukuussa 1987. Siitä lähtien meillä on ollut sopimus sekä sian keuhkoista tehdyn surfaktantin, Curosurfin, valmistuksesta.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Tiedät ehkä, mistä Curosurf-nimi tulee.

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Nimi tulee minun nimestäni, CU, Robertson, RO, Curosurf. Se on myös synteettinen surfaktantti. He tukivat meitä koko ajan. Se toimii paljon paremmin, joten olen erittäin tyytyväinen siihen, mitä tänään on tapahtunut.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Mutta henkilökohtaisesti, vuosikymmenten ajan olet työskennellyt tämän lääkkeen parissa tähän päivään asti. Näit vauvan muuttumisen sinisestä ja kuolevasta vauvasta käytännössä terveeksi vaaleanpunaiseksi vauvaksi. Kohtaat kaiken tämän skeptisyyden ja vastarinnan. Miten käsittelit sitä henkilökohtaisesti? Mikä auttoi sinua?

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Koska ajattelin, että meillä oli hyvä tuote. Olimme tehneet paljon tutkimusta. Jo tuolloin, mitkä surfaktantin komponentit olivat, eivät pelkästään fosfolipidit, vaan myös nämä kaksi proteiinia surfaktantissa. Työskentelimme erittäin kovasti surfaktantin komponenttien parissa tuolloin.

Mutta skeptisyys, sitä oli 1980-luvulla, 80-luvun loppupuolella. Mutta usein, kun saimme yhteyden Chiesiin parin vuoden kuluttua tai siitä, se johti menestykseen Chiesin kanssa. Minulla ei ollut skeptikkoja tuolloin. Mutta alussa tietysti meillä oli monia maita.

Ensimmäisessä kliinisessä tutkimuksessa oli 11 tutkimuspaikkaa ensimmäisessä kliinisessä tutkimuksessa. Mutta parissa vuodessa se kasvoi 50, 60, 70 tutkimuspaikkaan. Alussa ei tarvinnut olla Karolinskaa tuolloin. Meillä oli niin monta tutkimuspaikkaa Euroopassa.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Pystyit tekemään sen ilman, joten se on mitä—

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Pystyimme tekemään sen erittäin suureksi. Saimme tuloksia, pystyimme tekemään sen ilman Karolinskaa.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Lääketieteellinen toinen mielipide on tärkeä. Mikä auttoi sinua voittamaan, kuten kuulen, on varmuus siitä, että aineistosi on erittäin vahva ja uskomattomien tulosten näkeminen sekä monien yhteistyökumppaneiden liittyminen mukaan.

Lääketieteen tohtori Tore Curstedt: Kyllä, yhteistyökumppaneita tuli koko ajan enemmän ja enemmän ja enemmän.