Kliinisten tutkimusten suunnittelun parantaminen potilastulosten tehostamiseksi

Hyppää osioon

• Yleisimmät kliinisten tutkimusten ongelmat
• Pienen otoskoon ongelma
• Rahoitus ja vinoumat kliinisissä tutkimuksissa
• Sääntelyesteet satunnaistamiselle
• Vertailuhoidon tutkimusten tarve
• Koko tekstitys

Yleisimmät kliinisten tutkimusten ongelmat

Lääketieteen tohtori Stephen Evans korostaa useita keskeisiä puutteita nykyaikaisessa kliinisen tutkimuksen suunnittelussa. Merkittävä ongelma on se, että tuloksia ei analysoida riittävän tärkeillä aikaväleillä. Hän käyttää leikkaushoitoja esimerkkinä: jos tutkitaan vain kolmen ensimmäisen päivän tuloksia, saattaisi syntyä harhakuva, että kaikki leikkaukset olisivat vaarallisia leikkauskuolleisuuden takia.

Monet tutkimukset eivät arvioi pitkäaikaishyötyjä tai ajan myötä ilmeneviä mahdollisia haittoja. Tämä lyhytnäköisyys hämärtää hoidon todellista arvoa ja turvallisuusprofiilia. Tohtori Evans nostaa esiin myös valikoivan raportoinnin ja analyysin laajalle levinneinä ongelmina, jotka vääristävät hyötyjen ja haittojen tasapainoa.

Pienen otoskoon ongelma

Tohtori Stephen Evansin mukaan yleisin ongelma on, että kliiniset tutkimukset ovat usein liian pieniä. Heikosti voimakkaat tutkimukset eivät useinkaan havaitse hyötyjä, vaikka niitä olisi olemassa. Samoin ne saattavat jäädä havaitsematta haittoja, jolloin tulokset jäävät epämääräisiksi ja niiden hyödyllisyys on rajallista.

Pienen otoskoon ongelma koskee lääkkeiden, rokotteiden, leikkausten ja kaikenlaisten hoitojen tutkimuksia. Tohtori Evans selittää, että nämä riittämättömät tutkimukset jättävät lääketieteellisen päätöksenteon epävarmuuden varaan, mikä ei palvele lääkäreitä eikä potilaita, jotka tarvitsevat selkeää tietoa.

Rahoitus ja vinoumat kliinisissä tutkimuksissa

Tohtori Stephen Evans käsittelee rahoituslähteiden merkittävää vaikutusta kliinisiin tutkimuksiin. Kun yksityinen teollisuus rahoittaa kaiken kliinisen tutkimuksen, syntyy luontainen paine tuottaa kaupallisesti suotuisia tuloksia. Tämä voi olla ristiriidassa puolueettoman näyttöaineiston tuottamisen tavoitteen, joka todella hyödyttää potilaita.

Tohtori Evans ehdottaa, että lääketieteellisen käytännön tutkimuksen rahoitusta ja toteutusta on harkittava uudelleen. Hän esittää yksityisten ja julkisten tahojen välistä yhteisrahoitusmalleja kaupallisen vinouman vähentämiseksi. Tämä muutos voisi auttaa varmistamaan, että tutkimukset vastaavat kliinisesti tärkeisiin kysymyksiin eikä markkinavetoisiin tarkoituksiin.

Sääntelyesteet satunnaistamiselle

Keskustelussaan tohtori Anton Titovin kanssa tohtori Evans kuvailee nykyisiä kliinisten tutkimusten sääntöjä "skandaaliksi". Hän huomauttaa paradoksista: lääkärit voivat vapaasti määrätä todistamattomia hoitoja, kuten hydroksiklorokiinia tai remdesiviiriä, ilman minkäänlaista valvontaa. Mutta heti kun he haluavat satunnaistaa potilaat näiden hoitojen tutkimiseksi, ilmestyy laajoja sääntelyesteitä.

Tohtori Stephen Evans pitää tätä järjestelmää epäeettisenä, koska se sallii hallitsemattoman hoidon ilman pätevän aineiston tuottamista. Hän kannattaa sääntelyjen uudistamista, erityisesti pandemioiden aikana, jotta satunnaistamisesta tulisi paljon helpompaa. Tämä mahdollistaisi miljoonien potilaiden kokemusten hyödyntämisen lääketieteellisessä tiedossa.

Vertailuhoidon tutkimusten tarve

Tohtori Stephen Evans korostaa kriittistä aukkoa nykyisessä kliinisessä tutkimuksessa: vertailevan tehon tutkimusten puutetta. Vaikka lääkeyhtiöt suorittavat teknisesti erinomaisia tutkimuksia, ne suunnittelevat ne usein esittelemään tuotteensa parhaassa mahdollisessa valossa. Kahden eri aktiivisen hoidon vertailututkimuksia on aivan liian vähän.

Tämä puute jättää lääkärit epävarmoiksi siitä, mikä hoito on todella tehokkain potilaille. Tohtori Evans vaatii enemmän julkisesti rahoitettuja tutkimuksia, jotka vastaavat käytännön vertailukysymyksiin. Hän korostaa myös tarvetta kouluttaa enemmän tutkijoita suorittamaan yksinkertaisempia, vähemmän monimutkaisia tutkimuksia, joita voidaan laajasti toteuttaa.

Koko tekstitys

Lääketieteen tohtori Stephen Evans: Kuten juuri keskustelimme, puolta kliinisten tutkimusten tuloksista ei koskaan julkaista. Julkaistua dataa voidaan analysoida vinoutuneesti tutkijoiden haluaman tuloksen mukaisesti.

Tein kattavan analyysin kliinisten tutkimusten ongelmista, mukaan lukien valikoiva raportointi. Mutta mitkä yleisesti ottaen ovat yleisimmät ongelmat kliinisissä tuloksissa valikoivan raportoinnin lisäksi?

Yleisimmät ongelmat liittyvät siihen, että analyysi ei käsittele tärkeintä aikaskaalaa. Jos tarkastelisimme leikkaushoitoja ja keskittyisimme vain kolmeen ensimmäiseen päivään, kaikki leikkaukset näyttäisivät päättyvän. Tiedämme, että joissakin leikkauksissa on leikkauskuolleisuutta. Joidenkin leikkausten yhteydessä on jopa korkeampia kuolleisuusasteita kuin toisissa.

Mutta käytännössä kaikissa leikkauksissa on kuoleman riski. Etsimme pitkäaikaishyötyjä. Monet tutkimukset eivät tarkastele pitkää aikaväliä nähdäkseen, onko todella pitkäaikaishyötyä, ja saattavat jäädä näkemättä pidemmällä aikavälillä ilmenevät haitat. Tämä on keskeinen ongelma tutkimuksissa.

Valikoiva raportointi on edelleen ilmeinen ongelma. Valikoivassa analyysissä voi olla ongelma – tapa, jolla ihmiset tekevät analyysinsä. Joskus he tekevät todella hyvän ja älykkään analyysin löytääkseen hyötyjä, ja he tekevät karkean analyysin, joka on vähemmän todennäköisesti löytää haittojen todisteita. Hyötyjen ja haittojen tasapaino on usein erittäin huono.

Loppujen lopuksi yleisin ongelma on mielestäni se, että tutkimukset ovat liian pieniä. Ne eivät löydä hyötyjen todisteita, vaikka niitä olisi, ja ne eivät löydä haittojen todisteita, vaikka niitä olisi. Niiden tulokset jäävät epämääräisiksi, koska ne ovat olleet liian pieniä. Tämä on ongelma lääkkeiden, rokotteiden, leikkausten ja kaikenlaisten hoitojen kohdalla.

Lääketieteen tohtori Anton Titov: Luuletko sitten, että lievittääksemme pienten tutkimusten ongelmaa – koska kliinisten tutkimusten suorittaminen on erittäin kallista – meidän on harkittava uudelleen lääketieteellisen käytännön rakennetta ja ehkä sitä, miten yksityiset ja julkiset maksut kliinisistä tutkimuksista jaetaan? On selvää, että jos yksityinen teollisuus maksaa kaikki kliiniset tutkimukset, se haluaa nähdä tiettyjä kaupallisia tuloksia. Se on maailman todellisuus, eikä ihmiset välttämättä hyödy. Miten luulet, että kliinisen käytännön infrastruktuurin ja osallistumisen tulisi muuttua, jotta kliinisistä tutkimuksista tulisi voimakkaampia?

Lääketieteen tohtori Stephen Evans: Mielestäni kliinisten tutkimusten hallintaa on muutettava siten, että niiden tekemisestä tulee paljon helpompaa. Mielestäni on skandaali, että tämän pandemian aikana on ollut täysin mahdollista lääkärin antaa esimerkiksi hydroksiklorokiinia tai remdesiviiriä yksittäisille potilaille ilman minkäänlaista valvontaa – ei lainkaan. He voivat vain edetä ja tehdä sen.

Mutta heti kun he haluavat satunnaistaa, kaikenlaiset säännöt tulevat voimaan. Mielestäni on epäeettistä jatkaa potilaiden hoitamista, kun ei tiedä, onko siitä hyötyä, ja epäonnistua satunnaistamisessa näissä olosuhteissa. Mutta ymmärrän, miksi näin on.

Eettinen toimikunta ja tutkimusten suorittamisen säännöt ovat vaikeuttaneet sitä. Mielestäni pandemian aikana meidän on uudistettava ajattelutapaamme ja varmistettava, että satunnaistamme potilaat hoitoon paljon helpommin, vaatimatta kaikkia tarkistuksia. Potilaat ja lääkärit haluavat tehdä parhaansa, mutta heidän tulisi varmistaa, että kun he tekevät niin, he satunnaistavat potilaat, jotta potilaiden hoidon kokemuksesta saatava data voidaan käyttää pätevällä tavalla.

Tällä hetkellä he voivat vain edetä ja hoitaa potilaita. Miljoonilla potilailla on ollut COVID-19, mutta vain pieni osa heistä on laitettu satunnaistettuihin tutkimuksiin. Joten mielestäni sääntelyä on tehtävä paljon helpommaksi.

Meidän on koulutettava ihmisiä suorittamaan yksinkertaisia tutkimuksia. Meidän on tehtävä niistä paljon vähemmän monimutkaisia. Meidän on oltava kannustimia ihmisille tekemään niin ja tekemään niin julkisesti rahoitettuina tai ainakaan ei välttämättä lääketeollisuuden rahoittamina.

Mielestäni lääketeollisuus tekee erittäin hyviä tutkimuksia. Mielestäni heidän tulkintansa on joskus vinoutunut liiketoimintaa kohti, mutta he yleensä suorittavat tutkimuksensa erittäin hyvin. Heidän käytäntöjensä suhteen voidaan esittää useita kritiikkiä sekä yleisissä tutkimuksissa, joita he tekevät, että tutkimuksissa, joita tulkitaan esittelemään heidän tuotteensa parhaassa mahdollisessa valossa.

Meillä ei ole läheskään tarpeeksi tutkimuksia, joissa verrataan kahta eri hoitoa, ja seurauksena olemme paljon epävarmempia lääkkeiden vertailevasta tehosta kuin meidän pitäisi olla.