Rapamycin Alzheimerin taudissa: Lääkärin määräämänä käyttö ja meneillään oleva tutkimus

Hyppää kohtaan

• Rapamycinin lääkärin määräämänä käyttö -tutkimus
• Potilaskokemusaineiston kerääminen
• Korkean riskin Alzheimer-potilaat
• Rapamycinin haittavaikutusprofiili
• Tärkeä lääketieteellinen vastuuvapauslauseke
• Koko transkriptio

Rapamycinin lääkärin määräämänä käyttö -tutkimus

Lääketieteen tohtori Matt Kaeberlein esittelee uutta apurahoilla rahoitettua tutkimusta rapamycinin lääkärin määräämästä käytöstä. Tutkimus selvittää, millaisia terveysvaikutuksia rapamyciniin liittyy eri käyttötarkoituksissa. Erityisenä tavoitteena on kerätä aineistoa potilailta, jotka käyttävät lääkettä Alzheimerin taudin hoitoon tai riskin vähentämiseen. Tohtori Kaeberlein kertoo projektin tavoitteista tohtori Anton Titoville. Huomionarvoista on, että kyseessä ei ole kaksoissokkoutettu eikä lumekontrolloitu kliininen tutkimus.

Potilaskokemusaineiston kerääminen

Tutkimusmetodologia perustuu kattaviin potilaskyselyihin. Tohtori Kaeberlein kuvailee, miten tutkimus dokumentoi koetut hyödyt ja haittavaikutukset. Potilailta pyydetään myös jakamaan lääketieteelliset ja hammashoitoaineistonsa, mikä mahdollistaa kvantitatiivisen vertailun ennen ja jälkeen rapamycinin käytön. Tohtori Kaeberlein korostaa, että tämä lähestymistapa voi tuottaa arvokasta reaalimaailman tietoa.

Korkean riskin Alzheimer-potilaat

Keskeisenä tutkimuskohteena ovat ApoE4-homozygootit, joilla on merkittävästi kohonnut dementia riski. Tohtori Kaeberlein tekee yhteistyötä tohtori Alan Greenin kanssa, joka määrää rapamyciniä lääkärin määräämänä. Tohtori Greenillä on useita potilaita tällä korkean riskin geneettisellä profiililla. Näillä henkilöillä on huomattavasti tavallista suurempi Alzheimerin taudin kehittymisriski. Heidän kokemustensa tutkiminen rapamycinin kanssa voi tarjota tärkeää tietoa mahdollisista ehkäisevistä vaikutuksista.

Rapamycinin haittavaikutusprofiili

Keskeisenä tutkimustavoitteena on haittavaikutusten esiintyvyyden selvittäminen potilailla, joilla ei ole tehty elinsiirtoa. Tohtori Kaeberlein korostaa, että lääkärin määräämänä käyttäjät saavat tyypillisesti 4–6 milligrammaa rapamyciniä kerran viikossa. Tämä eroaa merkittävästi elinsiirtojen jälkeisestä hoidosta, jossa potilaat saavat korkeita päivittäisiä annoksia yhdistettynä muihin immunosuppressiivisiin lääkkeisiin. Reaalimaailman haittavaikutusprofiilin kartoittaminen on tutkimuksen kriittinen osa-alue.

Tärkeä lääketieteellinen vastuuvapauslauseke

Sekä tohtori Kaeberlein että tohtori Titov korostavat, että rapamycin on edelleen kokeellinen lääke Alzheimerin taudin ja ikääntymiseen liittyvissä käyttötarkoituksissa. Se on reseptilääke, joka edellyttää lääkärin valvontaa. Tohtori Kaeberlein kehottaa jyrkästi välttämään itsehoitoa ja toistaa, että lääkkeen käyttöön tulee aina liittyä oman lääkärin tai eläinlääkärin neuvonta. Tämä materiaali on tarkoitettu ainoastaan tiedollisiin tarkoituksiin eikä korvaa ammattilaisten antamaa lääketieteellistä neuvontaa.

Koko transkriptio

Tohtori Anton Titov: Tämä oli minun jatkokysymykseni, kun kuuntelin tätä erittäin vaikuttavaa ja pitkää matkaa, josta puhut. On olemassa valtavia potilasryhmiä – potilaita kuten minä, muita suuria potilasyhteisöjä. Alzheimerin tauti aiheuttaa valtavan kuormituksen hoitajille, perheille ja läheisille.

On siis varmasti ihmisiä, jotka kokeilevat rapamyciniä Alzheimerin tautipotilailla lääkärin määräämänä, ehkä jopa omatoimisesti. Onko olemassa tutkimusta, joka yrittäisi analysoida näiden potilaiden kokemuksia systemaattisesti? Samaa tapahtuu muissakin käyttötarkoituksissa; ihmiset tekevät sitä osana quantified self -liikettä ja muita hankkeita. Mitä teette asialle?

Lääketieteen tohtori Matt Kaeberlein: Olen iloinen, että kysyit, sillä saimme juuri apurahan Impetus Grant -ohjelmasta nimenomaan tätä varten. Seuraavien, en tiedä tarkalleen, kahden tai kolmen viikon kuluessa aloitamme laajan kyselytutkimuksen ihmisistä, jotka käyttävät rapamyciniä lääkärin määräämänä – ei pelkästään Alzheimerin taudin hoitoon tai riskin vähentämiseen, vaan erilaisiin mahdollisiin terveyshyötyihin liittyen.

Pyrimme keräämään tietoa sekä haittavaikutuksista että mahdollisista koetuista hyödyistä. Pyydämme myös potilaita jakamaan lääketieteelliset ja hammashoitoaineistonsa, jotta voimme tarkastella kvantitatiivisesti muutoksia ennen ja jälkeen rapamycinin käytön.

Tutkimus ei ole täydellinen; se ei ole kaksoissokkoutettu eikä lumekontrolloitu kliininen tutkimus. Mutta kuten vihjasit, uskon että tällä tavalla kerätty reaalimaailman potilaskokemusaineisto voi tuottaa erittäin mielenkiintoista ja informatiivista tietoa.

Teemme yhteistyötä tohtori Alan Greenin kanssa, joka on yksi lääkäreistä, jotka ovat olleet eturintamassa rapamycinin lääkärin määräämässä käytössä. Hänellä on useita potilaita, jotka ovat ApoE4-homozygootteja – eivät välttämättä vielä dementiaa tai Alzheimerin tautia, mutta korkeassa riskissä, paljon korkeammassa riskissä kuin väestö keskimäärin – ja jotka käyttävät rapamyciniä.

Myös suuri osa ApoE4-homozygooteista. Uskon, että tämä ryhmä on erityisen kiinnostava, jotta voimme alkaa saada käsitystä heidän kokemuksistaan.

Näen sen mahdollisuutena saada tietoa sekä mahdollisista positiivisista vaikutuksista – ja on tärkeä korostaa, että emme vielä tiedä varmasti; siksi haluamme tehdä kunnollisen kliinisen tutkimuksen – että myös kvantifioida haittavaikutusten esiintyvyyttä.

Siitä voi alkaa muodostua melko selkeä kuva näistä potilaista. He eroavat merkittävästi elinsiirtopotilaista; heillä ei ole ollut elinsiirtoa, eivätkä he käytä korkeita annoksia muita immunosuppressiivisia lääkkeitä.

Useimmat heistä ottavat rapamyciniä kerran viikossa, 4–6 milligrammaa. Tämä on hyvin erilainen hoitosääntö kuin elinsiirtopotilailla. Myös todellisen haittavaikutusten esiintyvyyden dokumentointi näillä potilailla on arvokasta.

Tohtori Anton Titov: Haluan muistuttaa kuulijoita, että mitään siitä, mitä sanomme – mitä sinä tai kukaan muu sanot – ei tule tulkita lääketieteelliseksi neuvoksi. Tämä on puhtaasti tiedon ja yleisen informaation vuoksi.

Ihmisten tulee aina konsultoida lääkäriään. Tämä on tärkeä vastuuvapauslauseke, eikä kenenkään tulisi ottaa mitään internetissä kuulemaansa lääketieteellisenä neuvona tai toimintaohjeena. On erittäin tärkeää muistuttaa tästä.

Lääketieteen tohtori Matt Kaeberlein: Olen täysin samaa mieltä. Ei ole yllätys, että kuulen usein ihmisiltä, jotka haluavat rapamyciniä itselleen tai koiralleen. Sanon heille aina saman asian: on tärkeää ymmärtää, että tämä on kokeellinen lääke näihin käyttötarkoituksiin, ja se on reseptilääke.

Laillisesti olet velvollinen – jos aiot käyttää rapamyciniä – hankkimaan reseptin joko eläinlääkäriltäsi (jos kyseessä on koira) tai lääkäriltäsi (jos kyseessä olet sinä itse). Ehdottomasti haluat tehdä tämän lääkärin valvonnan ja ohjauksen alaisena.

Olen samaa mieltä, tämä ei ole lääketieteellinen neuvo. Jos aiot tehdä niin, haluat tehdä sen lääkärin hoidossa. On erittäin tärkeää, että ihmiset ymmärtävät tämän.