Lapsen syöpätautien johtava asiantuntija, lääketieteen tohtori Shai Izraeli, kertoo, miten seurantalääketiede ja geneettinen profilointi mullistavat lasten leukemiahoidon. Nykyään akuutin lymfoblastisen leukemian parantumisasteet lähestyvät 90 prosenttia. Hän kuvailee yksityiskohtaisesti edistyksen kolme peruspilaria: kansainväliset kemoterapiakäytännöt, geeniprofiilien perusteella tehty alatyyppien erittely sekä kehittyneet tukihoidot. Samalla hän korostaa kriittisiä tulevia tavoitteita: jokaisen lapsen parantaminen ja nykyisen intensiivisen, useita vuosia kestävän hoidon aiheuttamien vakavien lyhyen ja pitkän aikavälin haittavaikutusten merkittävä vähentäminen.
More from Diagnostic Detectives Network
Tarkkuuslääketiede ja edistysaskeleet lasten leukemiahoidossa
Hyppää osioon
- Dramaattinen parantumisasteiden nousu lasten leukemiassa
- Kolme edistymisen tukipilaria leukemiahoidossa
- Tukihoidon kriittinen rooli hoidossa
- Hoitomyrkyllisyyden ja sivuvaikutusten merkittävä haaste
- Pitkäaikaisten ja viivästyneiden sivuvaikutusten ymmärtäminen
- Tulevaisuuden tavoitteet: Jokaisen lapsen parantaminen vähemmän myrkyllisellä hoidolla
- Biologian ja tutkimuksen investointitarve
Dramaattinen parantumisasteiden nousu lasten leukemiassa
Lasten leukemiahoito on kokenut mullistavan muutoksen viimeisten neljän vuosikymmenen aikana. Lääketieteen tohtori Shai Izraelin mukaan 1960-luvulla leukemiasta parantui hyvin harva lapsi. Nykyään ennuste on ylivoimaisesti positiivinen: moderneilla hoitomenetelmillä parannetaan lähes 90 % yleisintä tyyppiä, akuuttia lymfaattista leukemiaa (ALL), sairastavista lapsista. Tämä huikea edistys on yksi modernin lääketieteen suurimmista menestystarinoista, muuttaen aikoinaan kuolemaan johtaneen sairauden erittäin hoidettavaksi.
Kolme edistymisen tukipilaria leukemiahoidossa
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli nostaa esiin kolme keskeistä tekijää, jotka ovat mahdollistaneet tämän merkittävän edistyksen. Ensimmäinen oli kansainvälisten yhteistyöhankkeiden kautta toteutettujen kemoterapiahoidon protokollien vakiinnuttaminen. Nämä protokollat, joita käyttävät usein kansalliset tai monikeskuksiset tutkimusryhmät, mahdollistivat onkologeille oppimisen jokaisesta uudesta tutkimuksesta ja tulosten systemaattisen parantamisen muutaman vuoden välein. Toinen pilari oli genetiikan integrointi diagnostiikkaan, mikä paljasti, että mikroskoopissa samanlaisilta näyttävät leukemiat voivat olla geneettisesti hyvin erilaisia sairauksia. Tämä tieto mahdollistaa hoidon räätälöimisen lapsen leukemian geneettisen alatypin mukaan, mikä on tarkkuuslääketieteen perusta.
Tukihoidon kriittinen rooli hoidossa
Kolmas edistymisen pilari on tukihoidon huomattava kehitys. Lääketieteen tohtori Shai Izraeli korostaa, että leukemiaa ei voida hoitaa tehokkaasti ilman vankkaa tukijärjestelmää. Tähän kuuluu erikoistuneet teho-osastot, infektiotautiosastot ja farmakologia-asiantuntijat. Hän kertoo, että Schneiderin lastensairaalassa koko sairaala toimii yhdessä onkologiapotilaiden tukemiseksi. Tämä kattava tukihuitto on välttämätöntä kemoterapian voimakkaiden sivuvaikutusten hallitsemiseksi ja hoitoon liittyvän kuolleisuuden ehkäisemiseksi.
Hoitomyrkyllisyyden ja sivuvaikutusten merkittävä haaste
Huolimatta korkeista parantumisasteista, nykyinen lasten leukemiahoito on edelleen erittäin myrkyllistä. Lääketieteen tohtori Shai Izraelin mukaan hoito sisältää tyypillisesti 10–12 erilaista kemoterapialääkettä, joita annetaan kahden vuoden ajan. Tämä intensiivinen hoito tarkoittaa, että lapset tarvitsevat usein teho-osastohoitoa. Merkittävä ongelma on hoitoon liittyvä kuolleisuus: vähintään 20 % kuolemista johtuu hoidon komplikaatioista, eikä leukemiasta itsestään. Tämä korostaa tarpetta kehittää vähemmän myrkyllisiä hoitomenetelmiä.
Pitkäaikaisten ja viivästyneiden sivuvaikutusten ymmärtäminen
Lasten onkologiassa painopiste ulottuu pitkälle alkuperäisen parantumisen yli varmistaen terveellisen elämän vuosikymmeniä eteenpäin. Tohtori Izraeli kertoo vanhemmille, että tavoitteena on, että heidän lapsensa elävät tarpeeksi kauan nähdäkseen lastenlapsensa. Tämä pitkäjänteinen näkökulma tekee viivästyneiden sivuvaikutusten hallinnasta erityisen tärkeää. Esimerkiksi 20–40 % leukemiasta parantuneista nuorista kärsii luonmurtumista ja muita luusto-ongelmia pitkäaikaisen steroidikäytön vuoksi. Muita vakavia viivästyneitä vaikutuksia ovat neurokognitiiviset ongelmat aivoihin kohdistuneen hoidon seurauksena sekä lisääntynyt toissijaisten syöpien riski myöhemmällä iällä.
Tulevaisuuden tavoitteet: Jokaisen lapsen parantaminen vähemmän myrkyllisellä hoidolla
Lääketieteen tohtori Shai Izraelin mukaan ala on siirtymässä uuteen aikaan, jossa on kaksi keskeistä tavoitetta. Ensimmäinen on parantaa jokainen leukemiaan sairastunut lapsi, mikä hänen mukaansa on saavutettavissa seuraavien 20–30 vuoden aikana ilman liioittelua. Toinen, yhtä tärkeä tavoite on vähentää hoidon myrkyllisyyttä merkittävästi. Tämä edellyttää kohdennettujen hoitojen kehittämistä, jotka perustuvat syvempään biologiseen ymmärrykseen sairaudesta korvatakseen perinteisen kemoterapian epäspesifiset, myrkylliset menetelmät.
Biologian ja tutkimuksen investointitarve
Näiden kunnianhimoisten tavoitteiden saavuttaminen edellyttää merkittävää ja jatkuvaa investointia perusbiologiaan ja kliiniseen tutkimukseen. Tohtori Izraeli painottaa, että nyt on aika edetä eteenpäin hyödyntämällä tarkkuuslääketieteen työkaluja leukemia-solujen uusien haavoittuvuuksien tunnistamiseksi. Tämä tutkimus on avain älykkäämpien, tehokkaampien ja huomattavasti vähemmän myrkyllisten hoitojen kehittämiselle, jotka takaavat paitsi selviytymisen myös korkean elämänlaadun jokaiselle leukemian voittaneelle lapselle. Keskustelu lääketieteen tohtori Anton Titovin kanssa korostaa, että lasten onkologian tulevaisuus perustuu tähän kohdennettuun, tutkimukseen perustuvaan lähestymistapaan.
Koko transkriptio
Lääketieteen tohtori Anton Titov: Tarkkuuslääketieteen aikakausi on saapunut lasten leukemiahoitoon. Se tarkoittaa, että pyrimme parantamaan jokaisen lapsen leukemiasta ja tekemään sen vähemmillä sivuvaikutuksilla. Olet johtava lastensyöpäasiantuntija ja tutkit lasten leukemiaa, joka on erittäin monimutkainen sairaus.
Lääketieteen tohtori Anton Titov: Mitä uutta on lasten leukemian diagnostiikassa ja hoidossa? Miten edistystä on tapahtunut viimeisten 40 vuoden aikana?
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: Kun olin lapsi, hyvin harva lapsi parantui leukemiasta. Tämä tapahtui 1960-luvulla. Nyt, noin 40 vuotta myöhemmin, parannamme useimmat lapset leukemiasta. Lähes 90 % leukemiasta sairastuneista lapsista parannetaan nykyään. Yleisin leukemia tyyppi on akuutti lymfaattinen leukemia (ALL).
Se on uskomatonta. Tämä saavutettiin kolmen prosessin ansiosta. Ensinnäkin alusta alkaen lapsia on hoidettu kansainvälisten kemoterapiahoidon protokollien mukaan. Esimerkiksi Yhdysvalloissa kansallisten syöpähoidon protokollien, monikeskuksisten lastensyöpähoidon protokollien mukaan.
Muutoksia tehtiin syöpähoidon protokolliin parin vuoden välein. Voit oppia aiemmasta kokemuksesta ja soveltaa sitä seuraavaan.
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: Sitten tapahtui leukemiahoidon edistymisen toinen pilari. Nämä lastenlääkärit, jotka olivat pioneereja, olivat geneetikkoja. Opimme, että kaikki leukemiat eivät ole samanlaisia. Saattaa olla kaksi lasta, joiden leukemiat näyttävät mikroskoopissa ja verenkuvassa samanlaisilta.
Lääketieteen tohtori Anton Titov: Mutta ne ovat geneettisesti hyvin erilaisia leukemia. Nyt räätälöimme leukemiahoitoa leukemian geneettisen alatypin mukaan.
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: Leukemiahoidon edistymisen kolmas pilari, joka on ollut kriittisen tärkeä. Se on lastensyöpähoidon yleinen edistys. Mutta se on erityisen tärkeää leukemiassa. Se on tukihoidon kehitys. Et voi vain hoitaa leukemiaa ilman tukijärjestelmää.
Meillä on täällä Schneiderin lastensairaalassa erinomaiset tukihoidon kyvyt. Vitsailen joskus, että koko sairaala työskentelee minun puolestani. Se on teho-osasto, infektiotautiyksikkö, farmakologiayksikkö jne. Tarvitset tukihoidon.
Olemme nyt tässä vaiheessa. Voimme parantaa suurimman osan leukemiasta sairastuneista lapsista.
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: Olemme uuden ajan alussa leukemiahoidossa. Mutta se on myös uusi aika yleisesti lastensyöpähoidolle. Tässä uudessa ajassa voimme todella toivoa, ilman liioittelua, parantavamme jokaisen leukemiasta sairastuneen lapsen seuraavien 20–30 vuoden aikana.
Toinen hyvin suuri haaste on vähentää hoidon myrkyllisyyttä. Meidän on vähennettävä hoidon myrkyllisyyttä, koska nykyinen leukemiahoitomme on uskomattoman myrkyllistä. Hoidamme leukemiaa 10–12 erilaisella syöpälääkkeellä tai kemoterapialajilla, yleensä kahden vuoden ajan.
Melko usein leukemiasta sairastuneet lapsemme menevät teho-osastolle. Meillä on pitkäaikaisia myrkyllisyyksiä. Esimerkiksi jopa 20–40 % leukemiasta parantuneista nuorista saa myöhemmin murtumia. Heillä on muita ongelmia luissaan leukemiahoidossa käytettyjen steroidien vuoksi.
Ainakin 20 % tai enemmän kuolemista johtuu leukemiahoidosta.
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: On olemassa hoitoon liittyvä kuolleisuus, hoitoon liittyvä kuolema lasten leukemiassa. Meillä on ongelma viivästyneiden sivuvaikutusten kanssa. Meidän on muistettava, että lasten leukemiahoito on hyvin erilaista kuin aikuislääketiede.
Jos minulle diagnosoidaan nyt syöpä, kohtuullinen tavoite olisi pitää minut hengissä 10–20 vuotta. Kerron tämän osastollemme tuleville vanhemmille. Tavoitteemme on, että heidän lapsillaan on lapsenlapsia. Se on täysin eri ulottuvuus.
Meidän on mietittävä viivästyneitä syöpähoidon sivuvaikutuksia.
Lääketieteen tohtori Shai Izraeli: Viivästyneet leukemiahoidon sivuvaikutukset liittyvät esimerkiksi aivojen hoitoon. Olemme puhuneet siitä.
Lääketieteen tohtori Anton Titov: Viivästyneet syöpähoidon sivuvaikutukset ovat toissijaisia syöpiä. Toissijaisten syöpien määrä on lisääntynyt.
Nyt tavoitteemme on parantaa jokainen leukemiasta sairastunut lapsi. Meidän on tehtävä se vähemmän myrkyllisellä hoidolla.
Lääketieteen tohtori Anton Titov: Nyt on aika investoida paljon biologiaan ja tutkimukseen saavuttaaksemme parannus lasten leukemiassa.